Nowy lek profilaktyczny na migrenę erenumab (Aimovig) zatwierdzony przez FDA

17.5.2018. 17 maja 2018 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Aimovig (erenumab-AOOE) do profilaktycznego leczenia migreny u dorosłych. Lek podaje się w formie wstrzyknięcia podskórnego raz w miesiącu. Aimovig to pierwszy zatwierdzony przez FDA lek profilaktyczny na migrenę z nowej klasy leków opracowanych w celu zapobiegania migrenom. Leki te działają poprzez hamowanie aktywności peptydu związanego z genem kalcytoniny (CGRP), cząsteczki zaangażowanej w rozwój napadów migreny. „Aimovig oferuje pacjentom z migreną nową możliwość zmniejszenia liczby dni z migreną w miesiącu. Potrzebujemy nowych opcji leczenia tej bolesnej i często upośledzającej choroby” – powiedział Erik Bastings, Dyrektor Działu Produktów Neurologicznych w Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Migrena występuje w ponad 45 różnych podtypach. Najczęstszą postacią jest migrena bez aury. Bóle głowy trwają od 4 do 72 godzin. Ból głowy charakteryzuje się pulsującym, pulsującym bólem. Aktywność fizyczna nasila ból, zmuszając pacjentów do leżenia w łóżku. Atakom towarzyszą nudności i wymioty, a także nadwrażliwość na hałas i światło. U około 10-30% pacjentów objawy neurologiczne, znane jako aury, poprzedzają fazę bólu głowy. Najczęstszymi z nich są zaburzenia widzenia z liniami zygzakowatymi, które stopniowo rozprzestrzeniają się w polu widzenia i upośledzają ostrość wzroku. Inne objawy to trudności ze znalezieniem słów, mrowienie, paraliż i zaburzenia świadomości. Powikłania migreny obejmują udar migrenowy i napady padaczkowe wywołane atakiem migreny. Migrena występuje około trzy razy częściej u kobiet niż u mężczyzn. W ciągu roku dotyka około 10-14% populacji. Około 1-2% populacji cierpi na przewlekłą migrenę. Oznacza to, że ataki bólu głowy występują częściej niż 15 dni w miesiącu.

Skuteczność leku Aimovig w zapobieganiu migrenie badano w trzech badaniach klinicznych. Pierwsze badanie objęło 955 uczestników i analizowało wpływ leku w zapobieganiu migrenie epizodycznej, porównując skuteczność leku Aimovig ze skutecznością placebo. W ciągu sześciu miesięcy pacjenci leczeni lekiem Aimovig doświadczali średnio o jeden do dwóch dni migreny mniej w miesiącu w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. W drugim badaniu przebadano 577 pacjentów z migreną epizodyczną i przeanalizowano skuteczność leku Aimovig i placebo. W ciągu trzech miesięcy pacjenci leczeni lekiem Aimovig doświadczali średnio o jeden dzień migreny mniej w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. W trzecim badaniu przebadano 667 pacjentów z przewlekłą migreną i porównano skuteczność leku Aimovig ze skutecznością placebo. W tym 3-miesięcznym badaniu pacjenci leczeni lekiem Aimovig doświadczali średnio o 2,5 dnia migreny mniej w miesiącu w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były ból w miejscu wstrzyknięcia, infekcje górnych dróg oddechowych i nudności.

„Ten nowy lek otwiera nową erę w leczeniu migreny. Jego zatwierdzenie to dobra wiadomość dla pacjentów cierpiących na najcięższe postacie tych bólów głowy. Jest to pierwszy lek opracowany specjalnie w celu zapobiegania migrenom epizodycznym i przewlekłym. Oddziałuje na mechanizmy leżące u podstaw rozwoju migreny, hamując procesy zapalne odpowiedzialne za migrenowe bóle głowy. W przeciwieństwie do innych dostępnych obecnie leków profilaktycznych, ta nowa immunoterapia jest pierwszą opracowaną specjalnie w celu zapobiegania migrenie. Nie jest konieczne powolne dostosowywanie dawki ze względu na nietolerancje i działania niepożądane. Początek działania spodziewany jest szybko, początkowo w ciągu kilku dni, podczas gdy w przypadku konwencjonalnych leków profilaktycznych często trwa to tygodnie, a nawet miesiące. Działania niepożądane poprzednich leków zapobiegających migrenie, takie jak przyrost masy ciała, wahania nastroju, zmęczenie, obniżony poziom energii czy senność, nie występują. W przeciwieństwie do poprzednich leków, które często były odstawiane po krótkim czasie z powodu takich działań niepożądanych”. Pacjenci leczeni tą terapią zazwyczaj kontynuują ją długotrwale ze względu na jej dobrą tolerancję i skuteczność. Dostępne dotychczas dane wskazują, że nie można zakładać, iż nowa immunoterapia wyeliminuje migreny i pozwoli pacjentom żyć tak, jak chcą. Średnio liczba dni z bólem głowy zmniejsza się o około 1-3 dni miesięcznie. Skuteczność jest zatem średnio porównywalna z istniejącymi lekami profilaktycznymi. „Szczególną zaletą jest szybki początek działania, dobra tolerancja i odpowiedź u pacjentów, którzy nie odczuwali żadnych efektów po zastosowaniu innych metod leczenia” – skomentował nową rejestrację prof. dr Hartmut Göbel, lekarz naczelny Kliniki Leczenia Bólu w Kilonii.

Nowy lek ma być dostępny w Stanach Zjednoczonych w ciągu najbliższego tygodnia. Jak dotąd lek był badany jedynie przez stosunkowo krótki okres. Działania niepożądane zaobserwowane podczas tych badań nie były częstsze niż w przypadku placebo. Jednak potencjalne długoterminowe działania niepożądane leku w leczeniu migren, które mogą trwać latami, a nawet dekadami, pozostają nieznane.

Około 2% populacji świata cierpi na przewlekłą migrenę. Światowa Organizacja Zdrowia klasyfikuje migrenę jako trzecią najczęstszą chorobę na świecie i jest jedną z najbardziej rozpowszechnionych chorób przewlekłych. Bóle głowy zajmują trzecie miejsce wśród najbardziej wyniszczających chorób. Obecnie dostępne leki profilaktyczne nie zostały opracowane specjalnie do leczenia migreny. Działanie profilaktyczne tych leków uznano za drugorzędną korzyść, a ich skuteczność zbadano następnie w badaniach klinicznych. Ich skuteczność jest ograniczona i występują liczne działania niepożądane. W rezultacie ponad 80% leczonych pacjentów przerywa leczenie już po roku, z powodu braku skuteczności lub działań niepożądanych. Z biegiem lat pacjenci wypróbowują dostępne leki jeden po drugim lub łączą je. Niektórzy pacjenci uważają, że działania niepożądane obecnie dostępnych leków są bardziej nasilone niż sama migrena. Z powodu nieprzewidywalności ataków wiele osób cierpiących na migrenę nie jest w stanie planować, dotrzymywać zobowiązań ani umawiać się na wizyty. Nie są również w stanie podejmować aktywności zawodowej. Migreny z dużym prawdopodobieństwem wiążą się z powikłaniami psychologicznymi, takimi jak zaburzenia lękowe, depresja i zmiany osobowości. Znacząco wzrasta również ryzyko nadciśnienia tętniczego, zawału serca i udaru mózgu. Nawet dzieci mogą doświadczać silnych ataków migreny. Najnowsze badania pokazują, że częstość występowania migren u dzieci gwałtownie wzrosła w ostatnich dekadach.

Miesięczny koszt terapii w Stanach Zjednoczonych ma wynieść około 570 dolarów. Nowy lek ma być dostępny w Europie w drugiej połowie roku. Dokładny tekst zatwierdzenia i definicja pacjentów, którzy będą uprawnieni do refundacji przez ubezpieczycieli zdrowotnych, nie są jeszcze znane.

Ta nowa klasa leków jest efektem ponad 30 lat badań. W latach 80. XX wieku odkryto, że CGRP odgrywa kluczową rolę w leczeniu migreny. CGRP jest neuroprzekaźnikiem niezbędnym do przekazywania sygnałów w układzie nerwowym, a także odgrywa istotną rolę w regulacji naczyń, szczególnie w ich rozszerzaniu. Przeciwciała przeciwko CGRP blokują jego działanie, a tym samym mogą zapobiegać mechanizmom wyzwalającym ataki migreny. Częściowe blokowanie CGRP może zapobiegać atakom migreny bez zakłócania prawidłowego funkcjonowania układu nerwowego. Początkowe próby bezpośredniego blokowania CGRP zakończyły się niepowodzeniem z powodu niewystarczającej tolerancji długoterminowej. W związku z tym opracowano przeciwciała, które celują w powierzchnię komórki cząsteczki CGRP i hamują jej działanie. Okres półtrwania tych przeciwciał wynosi ponad cztery tygodnie. Dzięki temu leczenie można podawać co miesiąc, utrzymując w ten sposób działanie leku przez długi czas. Jest to forma immunoterapii, biernej immunizacji poprzez zewnętrzne dostarczanie przeciwciał. Ponieważ organizm nie jest w stanie sam wytwarzać tych przeciwciał, muszą być one podawane ponownie co cztery tygodnie. Ponadto trwają prace rozwojowe nad lekiem, który będzie podawany w formie wlewu w gabinecie lekarskim co trzy miesiące.

Chociaż nowy lek otwiera nowe możliwości dla osób dotkniętych tą chorobą, nie należy oczekiwać, że problem migreny zostanie rozwiązany i że będzie można żyć tak, jak się chce. Wiedza, informacje, zmiany w zachowaniu i regularny, codzienny plan dnia są kluczowe w zapobieganiu i leczeniu migreny. Migrena jest złożoną chorobą, która, podobnie jak leczenie cukrzycy, nadciśnienia tętniczego czy astmy, wymaga kompleksowego podejścia terapeutycznego. Leki odgrywają w tym jedynie częściową rolę. Analiza wyników badań pokazuje, że nowa klasa leków nie jest wystarczająco skuteczna u około 50% leczonych pacjentów. U pozostałych pacjentów osiąga się redukcję liczby dni z migreną w miesiącu o około 1-3 dni. Dlatego konieczne jest kompleksowe podejście terapeutyczne, obejmujące zachowanie, wiedzę, zmiany stylu życia, terapię doraźną i farmakoterapię.

Podsumowanie
informacji o produkcie erenumab